Sargramostim ha ridotto la gravità della malattia ed ha migliorato la qualità di vita nei pazienti con malattia di Crohn attiva
Sargramostim ( Leukine ), fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi ( GM-CSF ), stimola le cellule del sistema immunitario innato dell’intestino.
Studi preliminari hanno indicato che Sargramostim può avere una certa attività nella malattia di Crohn.
Allo scopo di valutare questo nuovo approccio terapeutico, un gruppo di Ricercatori della Harvard Medical School di Boston ha condotto uno studio randomizzato, controllato con placebo.
Un totale di 124 pazienti con malattia di Crohn attiva, forma moderata-grave, hanno ricevuto in modo random, in un rapporto 2:1, Sargramostim ( 6microg/kg al giorno ) o placebo, somministrati per via sottocutanea per 56 giorni.
E’ stata concessa l’assunzione di antibiotici e di aminosalicilati, mentre è stato proibito l’impiego di immunosoppressori e di glucocorticoidi.
L’endpoint primario era rappresentato dalla risposta clinica, definita come una diminuzione di almeno 70 punti dell’indice di attività della malattia di Crohn ( CDAI, Crohn's Disease Activity Index ) dal basale alla fine del trattamento ( 57° giorno ).
Gli altri endpoint comprendevano: i cambiamenti nella gravità della malattia, la qualità di vita correlata alla salute e gli eventi avversi.
Non sono state riscontrate differenze significative nella percentuale di risposta clinica tra il gruppo trattato con Sargramostim ed il gruppo placebo ( 54% versus 44%; p = 0.28 ).
Tuttavia, un numero maggiore di pazienti in trattamento attivo ha raggiunto gli endpoint secondari di risposta clinica ( diminuzione di almeno 100 punti dell’indice di attività della malattia di Crohn ) in 57 giorni ( 40% versus 19%; p = 0.01 ).
La percentuale degli altri tipi di risposta clinica e di remissione sono risultate significativamente più elevate nel gruppo in trattamento con Sargramostim che non nel gruppo placebo al 29° giorno e al 30° giorno dopo trattamento.
Il gruppo in trattamento attivo ha mostrato miglioramenti significativi in termini di qualità di vita.
Reazioni al sito di iniezione e dolore osseo , in forma lieve-moderata, si sono presentate maggiormente tra i pazienti del gruppo Sargramostim. Tre pazienti di questo gruppo hanno riportato eventi avversi gravi possibilmente o probabilmente correlati al trattamento.
Questo studio ha dato risultati negativi per quanto riguarda gli endpoint primari, tuttavia il trattamento con Sargramostim ha ridotto la gravità della malattia ed ha migliorato la qualità di vita nei pazienti con malattia di Crohn attiva.( Xagena2005 )
Korzenik JR et al, N Engl J Med 2005; 352: 2193-2201
Gastro2005 Farma2005